本帖最后由 reclusa 于 2017-7-20 22:38 编辑
Stem cells offer hope for autism CNN：干细胞给予自闭症以希望 http://edition.cnn.com/2017/04/05/health/autism-cord-blood-stem-cells-duke-study/index.html
Gracie Gregory的微笑挂在她蓝眼睛下。她坐在妈妈膝上依偎着姐姐Ryleigh, Ryleigh正夸着 Gracie甜美善良。 曾经并不是这样，几年前当Ryleigh11岁时，她可被乱发脾气尖叫的妹妹吓怀了。"肯定是又踢又打，绝不会像这样坐在我旁边" Ryleigh说。 那么她为什么这么怕她妹妹呢？“因为她乱蹬” 7岁的Gracie插话: "我可记不起来." "我们可都记得," 妈妈Gina Gregory说. Gracie 2岁时诊断出了自闭症, 之后她的家庭方方面面都受到了影响。 但是一项新的研究给了Gregory和其他同他们一样的家庭以希望。 Gracie是25个孩子中的一个参与了这项在北卡杜克大学的首次这方面的研究，目的是确认是否仅仅以脐带血干细胞移植来改善治疗自闭症。 结果很惊人，超过3分子2的孩子出现了改善。而第二轮更大的试验正在筹划中， 其中一个研究者希望可以引领儿童自闭症的长期治疗。 有批评道，太多没有解答的问题存在，高兴还太早了。甚至杜克的研究者们也不得不承认这点。首次的试验着重于安全性，还有很多方法方面没有照顾到，但是对Gregory一家来说，女儿的改善是纪念碑式的。 Gracie在去迪士尼或者外出晚饭时会突然发作的日子已经一去不返了。而在以往那些时日，她的父母指望能穿件印有“我的女儿有自闭症”的T恤去抵挡住旁人那些诡异的目光。 在医治期间，Gracie会踢,打,叫,呸她的治疗师， "光试着要她坐下都怪吓人的," 他妈说.甚至刷牙梳头都可能触怒她。 在Gracie 5岁时，判定为中度自闭症的她, 据她父母说，光管她就耗去了他们75%的工夫。治疗之后，他们指出现在大概只用仅仅10%了。 在1到10的量程上，他们给她的进步打了8到9分。现在她甚至开始上普通人的学校了，这是她父母从没奢望过的。 …...太长了，后面都是一些背景介绍和学术讨论，有兴趣的请自行阅读 摘录文中一些有意义的数据： 自闭症会在头3年开始出现，根据美国疾病控制和预防中心的数据，大致68分之1的美国孩子会得某种程度的自闭症（男孩大约5倍于女孩的比率：男孩42分之一vs女孩189分之一）。大约其中30%从不说话，还有更多孩子即使接受早期行为干预的疗法，依然在康复的路上挣扎。而目前并不存在美国食物药品管理局（FDA）批准的治疗自闭症的药物。 还有，文中的Gregory家当年花了2000美刀存脐带血。
http://edition.cnn.com/2017/03/29/health/umbilical-cord-blood-leukemia-treatment-partner/index.html The life-saving treatment that's being thrown in the trash标题：被埋没的救命药 脐带血干细胞运用于癌症治疗
又是一个长篇，又是一个杯具的开场，然后happy ending。其实这些套路似的实例俯拾即是，只是没有别人介绍，我这次就简略些，外加一下通俗化的解释。 早在15年8月, 43岁的青年IT才俊Chris Lihosit病了，开始误诊为感冒，然后就拖着，最后确诊急性骨髓性白血病。而且，活检结果为80%的骨髓细胞已经癌变，一击重击。其他结果显示，对他这种白血病，化疗也不是很有效了，又一击重击。 随后遗传检查出他第21号染色体缺失一个，最后一下暴击。 他马上开始化疗了。首先他把精子存了，然后他和亲友用走私进病房的排骨和香槟一起庆祝治疗开始。 3天后他开始吃各种药，其中一个诨名为蓝色惊雷，它可以把尿和眼白染蓝。再然后就是化疗惯常的副作用，血栓，一个在右肺一个在右腿。这之后的6个月，他要每日接受血小板和血液稀释药的注射来控制血栓。 总之各种惨无人道，惨不忍睹... 后续治疗之后，骨髓移植可以救他，但是因为他的奇葩基因型，世界范围只有一个注册捐献者符合，而那个捐献者恰恰无法捐赠！于是，Chris和他的医生决定用脐带血移植。 起先，Chris用了5天在医院用化疗清除所有隐藏的癌细胞，他在FB上乐观表示“Round 2...And FIGHT!” 然后他经受了2次菌血症和1此血液感染，在医生驾驭了他的免疫反应以后。之后就是额外的药物清除残存的化疗药物。再然后是高剂量放射治疗，平摊到4天做，因为一次性的话是致死剂量。他抱怨说，我都被照黑了。 新年前夜，他自己的骨髓被放化疗完全抹去，然后被大概4汤勺的来自2个baby girl的脐带血替换。他把那2个baby girl取代号Amelia和Olivia,基于她们的血型，A阴性和O阳性。 他后来发FB说道：“我放咖啡里的香草口味的奶油都比那些重建我整个血液和免疫系统的脐带血多。” 在接受最初的移植之后，他又接受了第三个增值过的脐带血作桥接作用，来自于一个baby boy,代号Eddie. ...97天之后，官方宣布治疗成功，癌症治愈。
脐带血现状 尽管脐带血疗效的文献汗牛充栋，但只有约5%的美国新生儿存了，其余的都扔了。国家骨髓捐赠计划的官员称最终其中也只有十分之一被长期保存。
脐带血贵的离谱，每个价格从22000美刀到45000美刀. 公用血库，至少在美国，会存尽可能多的脐带血，但必须在财政负担允许的数量内。为了降低移植费用，在劝说新家长捐赠之外，得说服更多的医生使用脐带血，和说服保险业包含这个支出。
而一个潜在应用吸引了美国卫生和健康服务部下属药物研究发展局的强烈兴趣。作为项目：”生物盾”的一部分，联邦政府已经开始探索治疗脏弹（非核弹的放射性弹药）和核灾难之后急性放射病症。 文章其余是治疗方面的学术讨论，和公众健康管理政策面的探讨。 End 以上是CNN的报道
看了一些网友的言之凿凿的反馈，才想起百度一下脐带血这个话题。果不其然，都是知乎，百度百科之类n年前的内容被贴上来。我的直觉是，大概莆田系看不上做脐带血吧。据说现在国内流行的是存乳牙... 我想深入说一些话题，一个是探讨公共血库的问题，这个其实就是CNN第2片文章的主旨。当然，任何结论对我们在新西兰的人来说都是然并卵，因为这里没有公用的。 第二个问题是我常被问得“我需要存脐带血吗？” 会比较长，慢慢贴上来。
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发表于 2017-7-20 22:47:44
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